San Francisco Frontiers - Sclerosi sistemica, verso una nuova terapia con le Car-T

E' una malattia autoimmune che colpisce il tessuto connettivo, causando indurimento e restringimento della pelle e degli organi interni. I sintomi, tra cui il fenomeno di Raynaud e la rigidità cutanea, affliggono circa 30.000 persone in Italia, principalmente donne in età fertile. Si tratta della sclerosi sistemica, nota anche come sclerodermia, contro la quale sarebbe efficace una nuova terapia cellulare con le Car-T. "Le Car-T (Chimeric Antigen Receptor T cell) - si legge in una nota di Gianluca Moroncini e Marco Matucci Cerinic, membri del Comitato scientifico di Gils, Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia - sono linfociti T prelevati dal sangue di un paziente ed ingegnerizzati in laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso paziente. Ad oggi questa strategia terapeutica è approvata per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma in cui il bersaglio da eliminare è costituito dai linfociti B tumorali". Un recente studio pubblicato a febbraio sul New England Journal of Medicine suggerisce che questa terapia potrebbe essere utile nel trattamento di malattie autoimmunitarie, inclusa la sclerodermia. La sclerosi sistemica (o sclerodermia), della quale il 29 giugno si celebra la Giornata mondiale, è infatti una malattia nella quale il sistema immunitario attacca la pelle e gli organi interni, e la presenza di linfociti B "autoreattivi" che producono "autoanticorpi" è centrale nell'insorgenza e nella progressione della patologia". Nello studio, condotto su 15 pazienti, di cui 4 con sclerosi sistemica, i ricercatori hanno osservato una riduzione dei sintomi/segni e dei biomarcatori di malattia con una singola infusione di cellule CAR-T dirette contro i linfociti B, con un follow-up di un anno. Per confermare l'efficacia e la sicurezza della terapia con cellule CAR-T, "e passare dalla speranza alla certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme più gravi di sclerosi sistemica - concludono i due ricercatori - sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie al sostegno di Gils".

F.Edwards--SFF