San Francisco Frontiers - Ok Aifa a nuovo farmaco per malattia che 'disconnette' i muscoli

L'Agenzia Italiana del Farmaco ha accordato la rimborsabilità a ravulizumab per il trattamento della miastenia gravis, malattia autoimmune caratterizzata da perdita della funzione muscolare e da un grave indebolimento muscolare che colpisce circa 17 mila persone in Italia. "Nella miastenia gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione", spiega Michelangelo Maestri Tassoni, neurologo all'Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. "Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno", commenta Renato Mantegazza, presidente dell'Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (Aim). Ravulizumab contrasta il meccanismo alla base della malattia: "agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento", illustra Raffaele Iorio, neurologo alla Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma. È indicato per i pazienti adulti affetti da miastenia gravis e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina come terapia aggiuntiva alla terapia standard. Nelle sperimentazioni cliniche ha dimostrato di ridurre la disabilità e migliorare la capacità di svolgere le attività quotidiane. Il trattamento, inoltre, grazie alla somministrazione ogni 8 settimane si candida a migliorare l'aderenza alla terapia. "Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone", conclude Anna Chiara Rossi, general manager per l'Italia di Alexion, AstraZeneca Rare Disease.

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