San Francisco Frontiers - Commissione Ue approva belzutifan per cancro rene e malattia Vhl

Trattamento per pazienti adulti con alcuni tipi di tumori associati alla malattia rara di Von Hippel-Lindau e pazienti adulti affetti da carcinoma del rene (Rcc) metastatico precedentemente trattato. Queste le due indicazioni per cui la Commissione europea, in base ai risultati degli studi Litespark-004 e Litespark-005, ha approvato in maniera condizionata belzutifan, inibitore orale del fattore 2 alfa inducibile dall'ipossia (Hif-2α) di Msd, primo e unico autorizzato in Ue. In Italia, all'Istituto oncologico veneto (Iov) di Padova e all'Ospedale San Raffaele di Milano sono attivi programmi specifici per le persone colpite dalla malattia di Von Hippel-Lindau. Nello specifico, Belzutifan è stato approvato in monoterapia per: il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Vhl che necessitano di terapia per Rcc localizzato, per emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o per tumori neuroendocrini del pancreas (pNet) associati alla malattia di Vhl e per i quali le procedure locali non sono adeguate; il trattamento di pazienti adulti affetti da Rcc a cellule chiare avanzato, progredito dopo due o più linee di terapia che includevano un inibitore del recettore di morte programmata di tipo 1 (Pd-1) o del ligando di morte programmata di tipo 1 (Pd-L1) e almeno due terapie mirate verso il fattore di crescita endoteliale vascolare (Vegf). "La malattia di Vhl è ereditaria, quindi geneticamente determinata, che predispone a tumori benigni e maligni a carico di diversi organi, dal rene, al pancreas al sistema nervoso centrale ", spiega Alfonso Massimiliano Ferrara, Unità tumori ereditari Iov. "Dal 2003 a oggi abbiamo seguito 331 pazienti. L'approvazione di belzutifan è destinata a cambiare la pratica clinica e il suo arrivo, previo rimborso Aifa, rivoluzionerà l'approccio alla malattia di VHL nelle sue manifestazioni". "Le persone con Rcc associato a malattia di Vhl sono costrette a subire molti trattamenti ai reni, che possono comprometterne la funzione a lungo termine portando anche a dialisi o trapianto - conferma Alessandro Larcher, responsabile programma Vhl al San Raffaele - Dal 2021 seguiamo oltre 50 famiglie. Una terapia innovativa come belzutifan può ridurre il numero di interventi chirurgici necessari e la loro complessità, con un miglior controllo della malattia".

L.Lopez--SFF