San Francisco Frontiers - Sindrome di Rett, al via la sperimentazione sulla Mirtazapina

Prende il via la prima sperimentazione clinica a livello mondiale del farmaco Mirtazapina nella Sindrome di Rett. Coordinata dall'Università di Trieste, MirtaRett si svolgerà nei principali ospedali italiani di riferimento per le pazienti affette dalla sindrome ed è sostenuta da sovvenzioni senza scopo di lucro. Lo rende noto l'ateneo giuliano. Per l'inizio effettivo ci vorranno circa 2 mesi duranti i quali UniTs, assieme ai 4 centri clinici di Milano, Genova, Siena e Messina, metterà a punto la macchina organizzativa per il reclutamento e poi il trattamento delle pazienti. Si tratta esclusivamente di pazienti donne, in quanto la sindrome di Rett è una malattia genetica che colpisce 1:10.000 bambine e costituisce la seconda causa al mondo di disabilità intellettiva negli individui di sesso femminile. La sperimentazione coinvolgerà in totale 54 pazienti tra 5 e 40 anni. Il progetto è iniziato nel 2009. In 15 anni di studi, spiega l'ateneo, svolti nel laboratorio diretto da Enrico Tongiorgi al Dipartimento di Scienze della Vita sono state raccolte numerose evidenze sperimentali dell'efficacia di Mirtazapina nel recupero di alcuni sintomi. "Al momento ancora nessuno ha potuto sperimentare gli effetti nelle bambine affette da sindrome di Rett - afferma Tongiorgi - la sperimentazione verificherà l'efficacia del farmaco sui sintomi generali e in particolare sulle abilità motorie, come l'uso della mano, sulle capacità di comunicare e sui disturbi psichici. Monitoreremo inoltre la qualità del sonno e i parametri vitali della respirazione e del cuore, grazie a una nuova T-shirt intelligente di fabbricazione italiana". Lo studio prevede anche il monitoraggio del grado di stress dei caregivers e la rilevazione di biomarcatori presenti nel sangue, come i fattori neurotrofici, utili per valutare gli effetti del farmaco sulla ripresa dello sviluppo e la plasticità del sistema nervoso.

Y.Harris--SFF