San Francisco Frontiers - Pronto per la terapia l'editing genetico di nuova generazione

È pronto a sbarcare nella terapia clinica l'editing genetico di nuova generazione, grazie ad una tecnica che permette di sostituire interi geni in modo molto più efficiente: grazie a questo approccio, potrà essere inserita una copia sana del gene responsabile della malattia invece di dover mettere a punto una terapia genica diversa per correggere ogni possibile piccola mutazione. Il risultato si deve allo studio pubblicato sulla rivista Nature Biomedical Engineering e guidato dall'americano Broad Institute di Massachusetts Institute of Technology e Harvard. Sperimentata con successo su cellule di topo e umane coltivate in laboratorio, la tecnica permetterà di sviluppare un'unica terapia per patologie come la fibrosi cistica, che è causata da un solo gene reso però difettoso da migliaia di possibili mutazioni diverse. Introdurre interi geni lunghi migliaia di paia di basi (le 'lettere' che compongono il Dna) è molto più complesso rispetto a sostituire piccole sequenze lunghe poche dozzine di basi, sufficienti a correggere la stragrande maggioranza delle mutazioni. Il nuovo metodo messo a punto dai ricercatori guidati da Smriti Pandey e Daniel Gao non è il primo a riuscire nell'impresa, ma è tra i pochi a soddisfare i criteri di efficienza richiesti per poter essere effettivamente utilizzato in ambito clinico: chiamto 'eePassige', è 4 volte più efficiente rispetto alla tecnica originale sviluppata dallo stesso gruppo di ricerca nel 2021 e circa 16 volte più di un altro metodo chiamato 'Paste', alla base di uno studio pubblicato su Nature Biotechnology nel 2022. Il risultato è stato ottenuto grazie ad enzimi responsabili dell'inserzione del gene all'interno della sequenza del Dna, che sono stati modificati in laboratorio per renderli più efficienti nel loro lavoro. "È emozionante vedere l'elevata efficienza e versatilità di eePassige, che potrebbe consentire una nuova categoria di farmaci genomici", dice Gao. "Ci auguriamo anche che diventi uno strumento che tutto il mondo della ricerca possa utilizzare per studiare questioni biologiche di base".

I.Rodriguez--SFF