San Francisco Frontiers - Telethon,2 grant Erc per ricercatori impegnati su terapia genica

Un Consolidator Grant della European Research Council (ERC) di 2 milioni di euro ciascuno a due ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget): sono Daniela Cesana e Alessio Cantore, che hanno partecipato rispettivamente con l'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e con l'Università Vita-Salute San Raffaele. Il progetto di Cesana ha l'obiettivo di approfondire l'impatto, la sicurezza e l'efficacia della terapia genica a livello dell'intero organismo attraverso le biopsie liquide che analizzano il Dna circolante nel sangue, con la biopsia liquida, da ripetere prima e dopo la terapia genica per valutarne l'efficacia nei pazienti con malattie genetiche come la leucodistrofia metacromatica o con alcune forme tumorali, offrendo anche la possibilità di predirne l'efficacia in anticipo. Il progetto sarà svolto in stretta collaborazione con il team clinico dell'istituto. Il progetto "Hepagene" di Alessio Cantore, sarà invece dedicato ad approfondire la biologia delle cellule del fegato, gli epatociti, che rappresentano un bersaglio ideale per la terapia genica, in particolare per malattie a esordio pediatrico. Modificando geneticamente gli epatociti, si potrebbero potenzialmente curare molte malattie genetiche gravi e rare del metabolismo. Il gruppo di Cantore ha contribuito allo sviluppo di piattaforme di trasferimento genico che permettono di modificare il Dna cellulare in modo stabile, che però non sono ancora state testate sull'uomo. Obiettivo di questo progetto è accelerarne l'applicazione clinica, per valutare l'efficienza, la sicurezza e la stabilità di diverse strategie di ingegneria genetica quando vengono eseguite nelle prime fasi della vita, con l'obiettivo finale di mettere a punto nuovi trattamenti di correzione genetica da applicare a pazienti pediatrici con il potenziale di diventare cure definitive per gravi malattie genetiche del metabolismo epatico. "I finanziamenti ERC sono la dimostrazione tangibile del valore immenso dei progetti a cui questi giovani e talentuosi ricercatori si dedicano, nello specifico a quelli che interessano le malattie genetiche rare. Siamo estremamente orgogliosi del loro lavoro e della loro passione per il progresso scientifico a sostegno della comunità di pazienti e fieri della ricerca di eccellenza che viene condotta nei nostri Istituti", dichiara Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.

A.Clark--SFF